Projet EURAS : Développement de nouvelles thérapies efficaces contre les RASopathies
Répondant à l'Appel à Projets Horizon Europe portant sur le développement de nouvelles thérapies efficaces pour les maladies rares, le projet EURAS bénéficie d’un financement de 9 millions d'euros pour une durée de 4 ans. À Bordeaux, il est porté par Eric Hosy, directeur de recherche au CNRS à l’Institut Interdisciplinaire de Neurosciences.
Le projet EURAS réunit 16 équipes européennes provenant de 13 pays et couvrant l'ensemble des domaines des neurosciences, de la génétique au criblage de molécules en passant par l'électrophysiologie, le comportement et l'étude des cellules souches. Coordonné au niveau bordelais par Eric Hosy, chercheur au CNRS et membre de l'Institut Interdisciplinaire de Neurosciences (CNRS/université de Bordeaux), le projet émane de l'initiative d'associations de patients porteurs de mutations dans les gènes régulant la protéine RAS (SynGAP Elternhilfe), dont la plus connue est SynGAP1.
Les principaux objectifs du projet sont les suivants :
- Établir une banque de données physiologiques et d'échantillons accessibles à l'ensemble de la communauté scientifique, regroupant le plus grand nombre de patients présents à travers toute l'Europe ;
- Comprendre comment ces maladies neuro-développementales affectent la mise en place du réseau neuronal ;
- Cribler les banques de médicaments afin de déterminer si certains d'entre eux améliorent la physiologie des neurones.
Le projet repose sur le constat qu'il existe plus de 15 000 médicaments déjà commercialisés, mais que l'ensemble de ces médicaments n'a certainement pas été testé sur les quelques centaines voire milliers de patients atteints de ces maladies rares dans le monde. Or, certains médicaments ciblent probablement, directement ou indirectement, la voie de régulation de RAS. Ainsi, les chercheurs impliqués dans ce projet vont réaliser des tests in vitro sur l'ensemble de ces molécules. L’objectif est en effet d'identifier celles qui améliorent le développement des neurones chez les patients (issus de cellules souches).
La contribution de l’Institut Interdisciplinaire de Neurosciences (CNRS/université de Bordeaux) consiste à identifier des signatures moléculaires communes aux différentes RASopathies et à tester différents médicaments afin de rétablir un développement neuronal normal. Ces travaux seront réalisés en collaboration avec le Bordeaux Imaging Center (CNRS/université de Bordeaux/Inserm).
Ce financement s'ajoute à la dynamique de recherche à Bordeaux, où la recherche fondamentale se rapproche de la recherche clinique depuis des décennies. Les recherches d’Eric Hosy sur les maladies neurodéveloppementales telles que le retard mental et l'autisme, ont récemment bénéficié du travail des généticiens Cyril Goizet, professeur à l’université de Bordeaux à l’Institut de Neurosciences Cognitives et Intégratives d’Aquitaine (CNRS/université de Bordeaux) et praticien hospitalier au CHU de Bordeaux et Chloé Angelini praticienne hospitalière au CHU de Bordeaux. Cela a permis la collecte de données humaines pour les projets bordelais.
Les bénéfices potentiels attendus pour les patients sont considérables, car cela permettra non seulement d'améliorer la connaissance des maladies neurogénétiques, mais également d'améliorer directement la qualité de vie des patients et de leurs accompagnants. Si un médicament déjà sur le marché réussit les tests, il ne sera pas nécessaire de passer par le très long processus de validation de son innocuité, il pourra rapidement être délivré pour tester sa réelle efficacité chez les patients.